Um bebê norte-americano foi curado com o primeiro tratamento de edição genética do mundo. Kyle, de 2 anos, tinha doença rara causada por uma mutação genética. Por meio do procedimento, os médicos “reescreveram” seu DNA e conseguiram curá-lo.
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Apesar de parecer saudável ao nascer, o bebê estava letárgico, não se alimentava e tinha dificuldade em manter a temperatura do corpo.
O diagnóstico veio depois de uma semana. Ele tinha deficiência de CPS1, uma doença genética que afeta apenas um em cada 1,3 milhão de bebês. O problema pode causar atrasos mentais e de desenvolvimento, além de necessitar de um eventual transplante de fígado.
Cientes da condição de Kyle, os pais aceitaram a inclusão do filho em um estudo feito no Estado norte-americano da Pensilvânia. Os pesquisadores buscavam maneiras de alterar o DNA, corrigindo a mutação que causava a doença. O tratamento teve sucesso com o bebê.
Como funciona o tratamento de “reescrever” o DNA
No caso de Kyle, havia uma única mutação genética que afetava seu metabolismo e destruía seu fígado. O DNA é formado por 3 bilhões de “letras”, e o bebê tinha um erro em uma delas que poderia ser fatal.
Até bem pouco tempo não era possível corrigir esse tipo de falha. Porém, há dois anos, pesquisadores do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) já testavam terapias capazes de reparar mutações genéticas.
Kyle passou por um tratamento chamado edição de base, capaz de substituir uma única letra do DNA em um ponto específico. Ele teve uma medicação injetável personalizada para corrigir exatamente a mutação que ele apresentava. As aplicações duram cerca de duas horas. Até agora, o bebê recebeu três doses.
Os resultados do tratamento
Segundo os médicos, antes do tratamento, o bebê não podia ingerir proteínas devido às complicações metabólicas. Com o início das sessões de tratamento, Kyle passou a tolerar proteínas e apresentou avanços importantes.
O corpo clínico que acompanha o caso considera uma reversão na condição, embora ainda não se tenha certeza se Kyle precisará continuar a terapia genética ao longo da vida. Desde a primeira infusão, os níveis da substância aplicados têm sido progressivamente menores.
O caso indica um futuro em que será possível sequenciar o DNA de um paciente e, em caso de mutações, poder corrigir com tratamentos personalizados para cada anomalia que se apresente.
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